研发者说 | 愈获新生--讲述他们的故事

作者:Avistone发布时间:2023-01-13

“和临床医生、患者一起,通过创新、真正解决患者未被满足的临床需求,一直是鞍石生物科技发展的核心理念。”

引言:

刚刚过去的9月24日,鞍石生物科技的MET靶点抑制剂——伯瑞替尼肠溶胶囊正式获得国家药品监督管理局关于上市申请的受理,并获准纳入优先审评审批程序,拟用于:具有间质-上皮转化因子(MET)外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。这一喜讯的宣布再次验证了鞍石生物科技在研产品及团队强大的新药孵化能力,在此之前,公司的产品管线与团队能力,已经多次得到国际资本与临床专家的青睐和重视。

我国创新药行业历经原始摸索、创新起步和快速成长阶段,在2015年以后,受到国内药审制度和医保政策红利的影响,中国创新药正式迎来了全面发展的黄金期!机遇与挑战并存,创新药——作为拥有自主知识产权的药物,吸引了众多投资者和医疗决策者的目光,然而新药的上市要经历化合物的发现和筛选,历经从基础研究、临床前研究、到临床研究和上市后研究的漫长孵化过程,既是红海,也是蓝海,孵育期间,除庞大的资金加持外,更加需要具备专业的技术支持和卓越的专业人才,对于一个具有迭代创新能力的创新药公司而言,核心团队的研发能力起到举足轻重的作用, 为此,鞍石生物科技特别组织邀请研发团队的核心成员们,开辟《研发者说》系列访谈专栏,就新药研发过程中的点点滴滴,发出创新药企科研工作者们最真实的心声。

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韩娣

鞍石生物科技 医学总监

拥有10余年生物药物研发经验,在医学事务、药物警戒和临床质控等环节拥有丰富的经验和深厚的专业知识。成功推动多个新药临床试验申请(IND)获批,以及伯瑞替尼项目新药申请(NDA)。

Q

作为新药上市前,离医生与患者最近的一群人,您是如何看待自己的工作的,您认为您的职责和使命是什么?

A

医学支持事务贯穿整个临床试验过程,主要包括具有前瞻性、科学性、可实施性的临床试验方案的设计,执行过程中的问题回复和解答等。事实上,临床试验中所采取的治疗方案通常是当前最先进的治疗方法之一,为患者提供了更好疗效或者最新的治疗机会。尤其对于生命已经受到威胁的患者来说,可以增加疾病治愈的希望。比如伯瑞替尼在MET 14外显子跳变的晚期非小细胞肺癌和ZM阳性的脑胶质母细胞瘤中开展的临床试验,针对这两个适应症人群、过去常规治疗方案是传统的化疗,患者的生存期亟待改善。高选择性MET抑制剂的临床试验,为患者带来了提升疗效的治疗机会。同时,开展临床试验的医院和科室,普遍综合实力较强、研究者是该领域比较权威的专家,患者可以在检查、治疗和随访等方面得到更好的照料与关注,进行规范的疾病全程管理,患者始终处于医生的密切随访监护和治疗下。

现代医学是循证医学模式,临床医师的医疗决策极⼤地参考基于循证理念制定的各种临床指南和共识等循证资料,⽽临床指南等推荐建议所依据的则是⾼⽔平临床试验所取得的“最佳证据”。因此,我们需继续重视开展⾼质量的临床研究,为推动医学进步以及世界范围的学术交流推广发挥作用,促进转化医学发展,不断探索和研究更多更好的治疗⽅案,获得更加充分和科学的研究数据,通过循证医学⽅法推进医学发展,持续关注患者未被满足的治疗需求,为患者带来更多临床获益,这也正是医药人的职责和使命。

Q

在临床研究过程中,为患者带来希望的同时,是否遇到过一些阻碍,既往是如何解决的?

A

临床研究过程中,医学支持的工作,很大部分是对于参与临床试验的研究者在临床试验方案实操中遇到的各种问题进行解答和回复。每个临床试验都有严格的入选标准和排除标准的要求,在患者入组筛选阶段,也会遇到各种问题。例如,因患者既往进行的基因检测在非CAP或CLAI认证的基因公司检测,根据方案入组前需要重新送检组织样本到中心实验室进行复核。患者在3年内患有其他恶性肿瘤病史的,需要结合患者的既往治疗情况以及目前的恢复情况综合评估,有的需要进行病理会诊等,来确认患者是否适合该方案。胸腔积液的问题,晚期肺癌部分患者伴有恶性胸腔积液,有的患者在检查预约排期、等待结果过程中,患者的胸腔积液增长比较快,已经达到了进行胸水引流的标准,这种情况,也会先进行整体评估治疗,避免对患者的身体造成其他影响;还有针对骨转移患者,为缓解骨疼或预防骨事件发生,从而进行的姑息性骨放疗、或使用双磷酸盐等药物,需要关注这些影响因素的相关注意事项等。

在临床研究过程中,医学支持的目标,始终是围绕为患者健康服务,协助临床试验既符合患者所需,又符合科学性。

我们也深知医学支持工作,不仅是在临床研究的前端,更是在患者关爱的全程,不仅体现在常规工作中,更体现在人文关怀上。

我们也会始终践行鞍石生物科技一直奉行的使命:“通过提供高品质创新药物,让患者生活更有质量,用持续创新为人类健康服务”。通过医学支持让患者获得更有温度的医学服务,提高患者生活质量。

 

声明:

1、本文涉及的药品和适应症尚未在中国获批,鞍石生物不推荐任何未获批准的药品使用;

2、本文仅作科普,不涉及任何商业性质行为