鞍石生物MET抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊(Vebreltinib, PLB-1001)提交脑胶质瘤新适应症pre-NDA申请

作者:Avistone发布时间:2023-07-20

鞍石生物近日宣布,其旗下全资子公司北京浦润奥生物科技MET抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊于2023年6月30日向国家药品监督管理局药品审评中心提交脑胶质瘤新适应症pre-NDA申请,拟用于:经放疗和替莫唑胺治疗后复发或不可耐受的,具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型WHO 4级星型细胞瘤或既往有较低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。

 

关于胶质母细胞瘤(GBM)和PTPRZ1-MET融合基因

胶质母细胞瘤(GBM)是脑胶质瘤中恶性程度最高,生存预后最差的类型。胶质母细胞瘤的发病率为(5~8)/10万,5年生存率仅为9%-12%。近年来,随着GBM分子遗传学研究的逐渐深入,某些细胞信号转导途径和相关基因在脑胶质瘤的发生及进展过程中所起重要作用越来明晰,极大推动了分子靶向治疗及精准医疗的开展,为脑胶质瘤诊疗开辟了新方法和手段。

PTPRZ1-MET融合基因(以下简称ZM融合基因)是胶质母细胞瘤恶性进展的关键驱动子。PTPRZ1基因与MET基因融合后,MET丢失1-2外显子区域,导致胞外区域结构发生改变,但保留了胞内区段的激酶功能区。MET胞外结构变化导致其对配体的敏感性增加或自体激活,并过度磷酸化融合基因的MET区段,激活下游STAT3 等癌性信号通路,进而增强肿瘤的增殖和迁移能力。

目前脑胶质瘤的标准治疗手段以手术切除肿瘤为主,结合放疗、化疗等综合治疗方法,其中新诊断胶质母细胞瘤的标准治疗方案为:手术、替莫唑胺(TMZ)同步放疗、TMZ辅助化疗。但对于再次复发的胶质母细胞瘤患者,目前没有标准治疗手段。尤其是标准治疗失败后的ZM融合基因阳性胶质母细胞瘤患者,没有有效的治疗方法,属于尚未被满足的临床需求,MET抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊有望填补该治疗领域的空白。

 

关于伯瑞替尼

伯瑞替尼(Vebreltinib)是一款小分子选择性MET抑制剂,在多种临床前MET异常的人类胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌细胞移植动物模型(CDX)和人源肿瘤移植小鼠模型(PDX)中显示出强大的抑制肿瘤作用。目前,该药已在国内登记8项临床试验,适应症涉及NSCLC、脑胶质瘤等。

2021年2月,伯瑞替尼被CDE纳入突破性治疗品种,用于治疗MET外显子14跳变的NSCLC。2022年9月14日,伯瑞替尼被CDE纳入优先审评。2022年9月24日,“伯瑞替尼肠溶胶囊”1类新药注册申请正式获CDE受理,目前已完成补充资料的提交,正在审评中。

 

关于鞍石

鞍石生物科技是中国创新药企业,旗下拥有两个全资子公司:北京浦润奥生物科技有限责任公司成立于2012年;北京鞍石生物科技有限责任公司成立于2018年。

鞍石生物科技致力于健康服务产业,以为患者提供高质量医药产品作为宗旨。专注于抗肿瘤创新药物的研发,拥有多个药物研发管线,主要研发方向为肿瘤治疗领域”First In Class”及“Best In Class”的创新药物,涵盖肺癌、脑胶质瘤等多个肿瘤治疗领域。

鞍石生物科技始终致力于:通过提供高品质创新药物,让患者生活更有质量,用持续创新为人类健康服务。通过完整的创新药物研发平台,推动药物产业化,为民族医药产业贡献自己的一份力量。